12월 미국 FDA 승인 가능성 있는 신약
유효 성분 : 레로달시베프
적응증: 원발성 고지혈증, 죽상경화성 심혈관 질환(ASCVD)
회사 명 : LIB Therapeutics
Lerodalcibep은 실온에서 장기간 안정성을 갖는 PCSK9 표적 억제제입니다.- 환자에게 보다 편리한 월별 자가 피하 주사 치료 계획을 제공하는 것을 목표로 개발되었습니다. 분자형으로 볼 때, Lerodalcibep은 작은 결합 단백질(SBP)이며, PCSK9 표적 결합 도메인은 나노몰 이하 수준에서 높은 친화력으로 인간 PCSK9 단백질과 결합할 수 있는 조작된 펩타이드입니다. 또한, 인간 혈청 알부민(HSA)과 융합함으로써 lerodalcibep은 혈장 반감기를 12~15일로 상당히 연장합니다.{7}}
유효 성분: 에트리파밀
적응증: 발작성 심실상 빈맥(PSVT)
회사 명: Milestone Pharmaceuticals
Etripamil은 PSVT 및 기타 부정맥 치료를 위해 Milestone Pharmaceuticals에서 개발한 속효성 비디히드로피리딘 L-형 칼슘 채널 차단제(CCB)입니다. 에트리파밀 점비스프레이는 비강스프레이로서 언제 어디서나 환자 스스로 투여할 수 있어, 현재 응급상황에서 가능한 치료방법을 가정으로 이전하고 환자에게 보다 빠른 치료방법을 제공할 수 있을 것으로 기대된다. 2021년 5월 Jixing Pharmaceutical은 Milestone과 독점 라이선스 및 협력 계약을 체결하여 중화권에서 에트라파밀을 개발하고 상업화할 독점권을 획득했습니다.
유효 성분: 레프록살랩
적응증: 안구건조증(DED)
회사명: AbbVie, Aldeyra Therapeutics
레프록살랩(Reproxalap)은 개발 중인 소분자 활성 알데히드 억제제로 잠재적인 "동종 최초"이다. 활성 알데히드의 함량은 눈 또는 전신 염증 중에 증가하여 눈 염증, 눈물 분비 감소, 눈의 충혈 및 눈물의 지질 구성 변화를 유발할 수 있습니다. 안구건조증을 앓고 있는 많은 환자들은 활성 알데히드 수치가 높습니다.
유효 성분: 데페모키맙
적응증: 호산구성 천식, 비용종을 동반한 만성 부비동염
회사 명: GSK
데페모키맙은 인터루킨-5(IL-5)를 표적으로 하는 초지속성 생물학적 제제로 개발 중이다. 데페모키맙은 IL-5와 높은 친화력으로 결합할 수 있어 중증 천식 환자 치료를 위해 6개월마다 투여된다. IL-5는 2형 염증의 핵심 사이토카인입니다. 중증 천식 환자의 80% 이상이 제2형 염증으로 인해 발생하며, 호산구 수치가 상승하고 상태가 예측할 수 없이 악화됩니다.
유효 성분: 나르소플리맙
적응증: 조혈모세포 이식과 관련된 혈전성 미세혈관질환(TA{0}}TMA)
회사 명: Omros
Narsoplimab(OMS721로도 알려짐)은 MASP-2를 표적으로 하는 완전 인간 단일클론 항체입니다. MASP는 보체 렉틴 경로에서 효과기 효소로 작용하고 혁신적인 전염증성 단백질 표적입니다. MASP-2를 억제하는 것이 획득된 면역 반응의 주요 구성요소인 항체 의존성 고전적 보체 활성화 경로의 완전한 기능을 보존하는 것으로 나타났다는 점은 주목할 가치가 있습니다. FDA는 TA-TMA에 대해 획기적인 치료제 지정 및 희귀의약품 지위를 부여했습니다. 유럽의약품청(EMA)도 조혈모세포 이식 치료에 대한 희귀의약품 자격을 승인했습니다.
활성 성분: Aficamten
적응증: 폐쇄성 비대성 심근병증(HCM)
회사 명: Cytokines
Aficamten은 개발 중이며 잠재적으로 "동급 최고"의 선택적 소분자 심장 미오신 억제제입니다. Aficamten은 각 심장 주기에서 활성 액틴 미오신 교차 연결 다리의 수를 줄여서 HCM과 관련된 과도한 심근 수축을 억제하는 것을 목표로 합니다. 전임상 모델에서 아피캄텐은 심장 미오신의 고유한 선택적 구조적 결합 부위에 직접 결합하여 심근 수축성을 감소시켜 미오신이 힘 생성 상태로 들어가는 것을 방지합니다. Aficamten은 증상이 있는 폐쇄성 HCM 치료에 대해 미국 FDA와 중국 국립 의약품 관리청(NMPA)으로부터 획기적인 치료법으로 인정을 받았습니다.
유효 성분: 릴라코릴런트
적응증: 내인성 고코르티솔증(쿠싱증후군)
회사 명: Corcept Therapeutics
릴라코릴런트(Relacorilant)는 체내의 다른 호르몬 수용체가 아닌 GR에 결합하여 코티솔 활성을 조절하는 경구용, 잠재적으로 "동급 최초"인 선택적 글루코코르티코이드 수용체(GR) 길항제입니다. 이 치료법은 고코르티솔증 치료를 위해 FDA와 유럽 위원회 모두로부터 희귀 약물 지위를 부여받았으며, 난소암 치료를 위해 유럽 위원회로부터 희귀 약물 지위를 부여 받았습니다.
유효 성분: 졸리플로다신
적응증: 단순 임질
회사 명: Innoviva Specialty Therapeutics
졸리플로다신은 독특한 작용 메커니즘을 지닌 잠재적인 "동급 최초" 스피로피리미딘티온 경구용 항생제입니다. 이는 박테리아 기능과 번식에 중요한 유형 II 토포이소머라제라고 불리는 주요 박테리아 효소를 억제할 수 있습니다. 이전의 시험관 내 연구에서는 세프트리악손 및 아지스로마이신에 내성이 있는 계통을 포함하여 다제 내성 임질균(Neisseria gonorrhoeae)에 대해 활성이 있으며 다른 항생제와 교차 내성이 발생하지 않는 것으로 나타났습니다.
