스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병은 일반적으로 동종 조혈모세포 이식(allo HSCT) 후에 발생하는 심각하고 잠재적으로 생명을 위협하는 합병증입니다. allo HSCT에서 환자는 건강한 기증자로부터 조혈 줄기 세포를 받아 자신의 줄기 세포를 대체하고 새로운 혈액 세포를 생성합니다. 이 치료법은 일반적으로 특정 유형의 혈액암, 혈액 질환 또는 면역체계 질환을 치료하는 데 사용됩니다.
리온실(Ryoncil)은 동종이계 골수에서 생성된 중간엽 간질 세포의 일종으로, T 세포 증식을 억제하고 전 염증성 사이토카인 및 인터페론 생성을 하향 조절하여 T 세포 매개 염증 반응을 조절합니다. Ryoncil의 안전성과 효능은 allo HSCT를 시행한 SR aGVHD 소아 환자 54명을 대상으로 한 다기관, 단일군 연구에서 검증되었습니다. 연구 참가자들은 총 4주 동안 일주일에 2번 리온실을 정맥 주사 받았습니다.
효능의 주요 근거는 관해율과 치료 시작 후 28일의 관해 기간입니다. 그 결과, 라이언실 치료 28일 후 참가자 16명(30%)이 완전 관해를 달성한 반면, 참가자 22명(41%)은 부분 관해를 달성한 것으로 나타났다.
라이언실의 가장 흔한 이상반응으로는 감염, 발열, 출혈, 부종, 복통, 고혈압 등이 있다. 또한, 치료 후 과민반응, 급성 주입반응, 감염성 질환 전파, 이소성 조직 형성 등의 합병증이 발생할 수 있습니다.
