Ionis는 다가오는 과학 회의 에서이 연구의 전체 데이터를 발표 할 계획입니다. 한편, 심각한 고 트리 글리세리 혈증 (SHTG)의 치료를위한 Olezarsen의 주요 3 단계 코어 및 Core2 연구 결과는 2025 년 3 분기에 발표 될 것으로 예상됩니다.
트리글리세리드는 인체에 에너지를 제공하는 중요한 형태의 지방입니다. 성인의 경우, 이상적인 트리글리세리드 수준은 일반적으로 150 mg\/dL 미만이어야하며,이 값을 초과하면 고 트리글리세리 혈증의 존재를 나타낼 수 있습니다. 수준이 500 mg\/dL 이상인 경우, 심한 진한 일리피 혈증으로 간주되며, 이는 일반적인 대사 이상입니다. 표준 치료법이 있지만 수백만 명의 사람들이 여전히 급성 췌장염 (AP)과 죽상 동맥 경화성 심혈관 질환의 잠재적 인 생명 위협에 직면 해 있습니다. 트리글리세리드 수치가 880 mg\/dL을 초과하는 SHTG 환자의 경우, 특히 가족 성 킬로 미크론 증후군 (FCS) 환자의 경우 급성 췌장염 발병 위험이 더 높습니다.
Essence는 글로벌, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 3 단계 연구입니다. 이 연구에는 18 세 이상의 1478 명의 환자가 적당한 고 트리글리세리 혈증을 앓고있는 1478 명의 환자가 포함되었으며, 150 mg\/dl보다 더 큰 금식 트리글리세리드 수준으로 정의됩니다.<500 mg/dL and diagnosed or at risk of ASCVD. A small number of participants (9%) had fasting triglycerides ≥ 500 mg/dL at baseline. The study participants received at least four weeks of stable and optimized standard lipid-lowering therapy before screening. Participants were randomly assigned to receive subcutaneous injections of 50 mg (n=276) or 80 mg (n=832) olezarsen or placebo (n=369) every 4 weeks for 12 months.
1 차 종점은 위약에 비해 6 개월의 기준선에 비해 복부 TG 수준의 백분율 변화였다. 주요 보조 종점에는 12 개월에 환자의 TG 수준의 변화율, 공복 TG를 달성하는 환자의 비율이 포함됩니다.<150 mg/dL, and the percentage change in other lipid parameters relative to placebo during treatment.
분석은 시험이 1 차 평가 변수에 도달했으며, 6 개월에 80mg 및 50mg 용량 그룹은 위약에 비해 각각 TG 수준의 61% 및 58% 감소를 달성했다 (P<0.0001). Olezarsen also achieved all key secondary endpoints in the study. The TG levels of the vast majority of participants decreased to<150mg/dL, reaching normal TG levels.
Olezarsen은 그의 연구에서 우수한 안전성과 내약성 특성을 보여주었습니다. Olezarsen 그룹에서 가장 일반적인 처리 관련 부작용은 주사 부위 반응이었으며, 이는 위약 그룹보다 더 높은 속도로 발생했으며 대부분은 경증이었다.
Olezarsen은 신체의 아포지 단백질 C-III의 생산을 억제하는 것을 목표로하는 안티센스 올리고 뉴클레오티드 요법이다 (혈액에서 TG 대사를 조절하는 간에서 생성 된 단백질 인 APOC-III). 미국 FDA는 2024 년 2 월 에이 요법에 고아 약물 상태 및 획기적인 치료 지정 (BTD)을 부여했으며 12 월에 가족 킬로 믹론 증후군을 앓고있는 성인 환자의 트리글리세리드를 줄이기 위해식이 대조군의 보조 요법으로 사용했습니다.
